알츠하이머 신약 '아두헬름' 국내 도입에 제동이 걸렸다. 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회가 아두헬름 임상시험 결과를 두고 타당성을 인정하지 못하겠다는 입장을 전했다. 

12일 식약처 등에 따르면, 최근 중앙약사심의위원회는 아두헬름의 국내 도입 허가신청에 따른 임상시험 성적 타당성 자문 회의 결과, 해당 의약품의 임상시험 결과를 국내에선 인정하기 어렵다고 밝혔다. 

해당 회의는 심의위 소속 생물 유전자재조합의약품 소분과위원회 구성원 5명, 참고인 4명, 식약처 소속 연구원 6명 등으로 구성됐다. 이들 위원은 자문 회의에서 아두헬름이 바이오 마커(치매 원인인 베타 아밀로이드 단백질의 감소 효과) 효과를 근거로 조건부 허가 신청을 한 것이 아니기 때문에, 국내 허가를 받아줄 명백한 이유가 없다고 말했다. 

앞서 아두헬름은 치매 발생 원인인 체내 '베타 아밀로이드 단백질' 감소 효과를 보여 치매 신약으로 떠올랐다. 따라서 미국 내 조건부 허가를 신청할 때 해당 기전을 주요 내용으로 포함했다. 하지만 국내 사용 승인을 신청할 때는 이를 근거로 제시하지 않았다. 

자문 회의에 참석한 A 위원은 "미국 내 아두헬름 허가 과정에선 바이오마커 효과를 긍정적으로 봤다"면서 "제약업체가 미국 회사라는 사실 등도 고려해 허가 요소로 작용했다고 본다. 다만 국내에선 상황이 달라 논의할 대상은 아니라고 생각한다"고 했다.

아두헬름은 국내 사용 승인 신청 근거로 'Study302'라고 하는 임상 시험 결과를 제출했다. 하지만 이 또한 심의위는 근거가 불충분하다며 보수적인 입장을 전했다. Study302는 아두헬름을 투약한 치매 환자를 대상으로 베타 아밀로이드 감소율을 측정한 임상 연구다. 

심의위 B 위원은 "치매 등 정신질환 등에 사용되는 약물은 임상 시험에서 변수가 커서 소수의 데이터가 수정되면 전체 결과를 바꿀 수 있다"라며 "통계학적으로 봤을 때 받아들일 수 없는 분석"이라고 봤다.

아두헬름은 당초 '베타 아밀로이드 가설'을 기반으로 제작됐다. 일각에선 해당 가설 자체의 신빙성이 부족하기 때문에, 치료제로서 가능성이 적다고 지적한다. 베타 아밀로이드 가설은 체내 베타 아밀로이드 단백질 축적이 알츠하이머를 발생시킨다는 가설이다. 

결국, 당초 해당 가설이 틀렸기 때문에 아두헬름의 효능이 과학적으로 충분히 검증되지 않았다는 주장이다. 

심의위는 아밀로이드 축적은 알츠하이머병 현상일 뿐이라며 치매를 발생시키는 원인은 아니라고 했다. 아밀로이드 축적을 방해하도록 개발된 아두헬름이 기대만큼 효과를 보일지 의문이라는 것. 충분한 임상 데이터도 갖추지 못한 만큼 일반 환자를 대상으로 상용화는 아직 이르다는 지적이다.

김기웅 서울대 정신의학과 교수는 여성경제신문과 통화에서 "안전성 문제도 있다. 아두헬름 임상 참가자 중 약 40%에서 뇌출혈이 보고됐고 이 외에도 많은 환자가 두통, 어지럼증, 구토, 등 부작용을 호소하기도 했다"면서 "환자 뇌 상태를 면밀히 관찰하지 않으면 위험해질 수 있다는 점도 부정적으로 작용했다"고 설명했다. 

이어 "치매는 암처럼 확실한 치료제가 없기 때문에, 실제 환자를 대상으로 사용되려면 충분한 입증 자료가 추가로 필요할 것"이라며 "시간을 두고 다양한 임상 결과를 종합적으로 보고 판단해야 할 문제"라고 덧붙였다.